＜Key Points＞・溶血性尿毒症症候群(HUS)は、血栓性微小血管障害(TMA)という病態で説明される。TMAは、血管内皮細胞障害に起因する微小血管内での多発性の血栓形成により、消費性の血小板減少、破砕性の溶血性貧血、血流障害による急性腎障害(AKI)などの臓器症状を3徴とする。・TMAは、(1)志賀毒素産生性病原性大腸菌による溶血性尿毒症症候群(STEC-HUS)、(2)補体制御異常による非典型溶血性尿毒症症候群(aHUS)、(3)フォン・ヴィレブランド因子(VWF)の切断酵素であるADAMTS13の活性著減(10%未満)に起因する血栓性血小板減少性紫斑病(TTP)、(4)これら3疾患以外の二次性TMA、の4つに分類される。・STEC-HUSへの特異的治療はなく支持療法が中心であるが、発症早期の等張性輸液製剤による積極的な輸液療法が予後を改善する。STEC-HUSへの抗菌薬の有用性は不明である。・抗C5モノクローナル抗体のエクリズマブは、aHUSの特異的かつ有効な治療であり、予後を大きく改善させた。エクリズマブ使用中は髄膜炎菌感染の危険性が増加し、使用に際しワクチン接種が必須である。(著者抄録)