有効な治療法に乏しい脳神経疾患に対して、mRNA医薬を用いた遺伝子治療の可能性に注目が集まっている。mRNAはゲノム挿入変異のリスクが無く、神経細胞に広くタンパク発現させることができるが、特にくも膜下腔投与は早期実用化の可能性の高い経路として注目される。本稿では、脳へのmRNA投与の試みについて、その背景や法規制、最近の研究成果などを含めて概説する。(著者抄録)