共同研究・競争的資金等の研究課題

2018年4月 - 2021年3月

球脊髄性筋萎縮症に対するリュープリロレリン酢酸塩長期投与時の有効性評価

日本学術振興会  科学研究費助成事業 基盤研究(C)
  • 橋詰 淳
  • ,
  • 勝野 雅央

課題番号
18K07523
配分額
(総額)
4,420,000円
(直接経費)
3,400,000円
(間接経費)
1,020,000円

本研究において解明すべき「問い」は、神経変性疾患に対する疾患修飾療法(Disease-modifying therapy: DMT)の有効性が最も得られる患者層は何であるのか、であり、特に神経変性は進んでいるものの神経症状がわずかにしか出現していないprodromal(前駆)期の患者に対する有効性を明らかにする事が最も重要な目的である。名古屋大学神経内科が中心となり推進してきた医師主導治験の結果に基づいて、リュープロレリン酢酸塩(本薬)に「球脊髄性筋萎縮症(SBMA)の進行抑制」の効能が追加された。多くの神経変性疾患では、神経症状が顕在化する10年以上前からニューロン変性が進行することが明らかとなっており、未だ臨床的症状が明確になってはいない、いわゆるprodromal期にDMTを開始することがより適切であるとの議論が盛んになりつつある。そこで本研究では、現在までに進行したSBMA臨床研究を統合する新たな患者レジストリを確立し、それに登録された患者のうち、prodromal期のSBMA患者を対象として、リュープロレリン酢酸塩投与前後の運動機能変化、バイオマーカー変化を比較検討し、本薬長期投与時の効果を評価することを目的とする。
名古屋大学神経内科では既に、目的が異なる複数の臨床観察研究を実施してきた。本研究では第一に、これらの臨床研究の臨床データを二次的に利用可能とする臨床研究を立案し、名古屋大学医学部生命倫理申請委員会からの承認を得た。さらに、これら複数の臨床観察結果も統合できるレジストリシステムを構築し、そこへのデータ格納を開始している。既存データを格納したうえで、引き続きデータ収集を継続することにより、上記目的を達する予定である。