Akitsu Hotta

現在の医学でも治療できない難病の半分以上は、遺伝子変異が原因で引き起こされます。遺伝子は生物の設計図であり、これを細胞内・生体内で自在に改変することが可能となれば、遺伝子変異難病の治療に繋がると考えています。CRISPR-Casシステムを中心としたゲノム編集技術、ウイルスベクターやトランスポゾンベクターによる遺伝子導入ベクター、患者さん自身のiPS細胞、そしてゲノム編集酵素を自在に生体内の組織へ送り届ける送達技術を駆使して、新しい"ゲノム編集治療"の実現に向けた研究に取り組んでいます。