CRISPR/Cas システムによるゲノム編集法は、任意の遺伝子をゲノムレベルで改変する画期的な手法である。ガイドRNA—標的DNA間の塩基対形成と、PAMと呼ばれる特殊な塩基配列の制限により、CRISPR/Cas システムによる標的認識機構は特異性の高い機構と考えられてきたが、最近になって、非特異的なDNA切断（オフターゲット効果）が起こることが明らかになってきた。本章では、これまでに明らかにされたCRISPR/Cas システムによる標的部位の認識機構について概説するとともに、オフターゲット効果の報告例と、それを回避する手法について紹介する。