Remudy(REgistry of MUscular DYstrophy)は、遺伝性神経筋疾患の臨床開発推進を目的に、国際的臨床研究ネットワークであるTREAT-NMDとの協調のもと、2009年から開始された患者レジストリである。患者団体である日本筋ジストロフィー協会との密接な連携のもと、国立精神・神経医療研究センターに登録事務局を設置し、ジストロフィノパチーから登録を開始、GNEミオパチー、筋強直性ジストロフィー、先天性筋疾患のレジストリを運用している。これまでに、さまざまな疫学研究の実施、治験の実施可能性調査や患者リクルートへの貢献、患者への情報発信などを行ってきた。近年、治療開発においてリアルワールドデータ(RWD)の活用が注目されており、そのなかでもレジストリの薬事制度下での利活用が、クリニカルイノベーションネットワーク(CIN)のもとで推進されている。治療開発から安全性監視活動まで、広くレジストリが活用されていくことが望まれている。(著者抄録)