斎藤 泉

現在のノックイン治療はCas9による「二本鎖切断」により行うため、オフターゲット切断や染色体リアレンジが避けられず、この安全性への懸念によりゲノム編集治療は停滞しています。私も参加する順天堂大学の中西友子研究室では、Cas9 nickaseを用いて「一本鎖ニック（他方の鎖は温存されている）」を導入するだけで非常に高い効率でノックインを行う"Nickey"デノウイルスベクターを開発し、安全で生涯治癒が見込めるフェニルケトン尿症モデルマウスの治療に成功しました。私達はこの治療されたマウスを"Nickeyマウス"と呼んでいます。

このベクターは治療用発現ユニットまるごとのノックインを行うため、cDNAを取り替えるだけで多くの遺伝病治療ベクターを次々と開発できると考えられ、多くの遺伝病でNickeyマウスが次々と生み出されると期待しています。