DNAメチル化異常は突然変異や染色体欠失と並び、がん抑制遺伝子の不活性化の原因であり、がんの発生・進展に関わる。アザシチジン(AZA)、デシタビン(DAC)などのDNA脱メチル化剤によりメチル化異常が除去できる。AZA、DACは現在、血液疾患に対しては臨床応用されており、固形腫瘍に対しても多くの臨床試験が行われている。これらは当初は殺細胞薬として開発されたが、その後、分化誘導効果や特定遺伝子の脱メチル化効果が明らかとなった。最近は複数遺伝子、複数パスウェイの脱メチル化によるリプログラミング効果を引き出すために、低用量での抗がん剤併用治療の開発が進められている。また、がん精巣抗原の発現誘導やウイルス感染模倣作用によるがんの免疫応答増強効果も明らかとなり、免疫療法との併用も注目されている。同時に、より安定な新しいDNMT阻害剤の開発も進められている。(著者抄録)