森 雅樹

小児難病の病態理解と治療開発につなげることを目標に基礎研究に取り組んでいます。

小児の難病に広く適用可能な治療戦略の開発を目指し、小児に特有の生理的性質である「若年性」に着眼しています。

若年性の本質は細胞内の特殊な「代謝」の動態にあると考えられ、その実像の解明に挑んでいます。

これまでに「若年性」の分子メカニズムとして若年性遺伝子 (JAG)・若年性リンクRNA (JALNC)・年齢依存的スプライシング (ADAS) を同定しました。また、細胞レベルでの小児と大人の違いを「細胞若年性 (Cellular juvenescence)」として報告しました。若年特性を活用する難病治療の戦略を開発しています。

適者生存原理に基づく細胞間のセレクション「細胞競合」の研究を通じ、臓器サイズがどのようにして決まるのか、またダウン症候群などの染色体異常症の治療へつながる道筋を模索しています。これまでに、神経上皮をモデルとした実験系において、敗者細胞の除去において敗者細胞で細胞若年性が喪失することを報告しました。

CRISPR/Cas9システムを使い、ヒトの疾患遺伝子変異をもつモデル動物を創出し、難病の新しい治療法の開発に取り組んでいます。

難病治療を実現するために、遺伝子治療および細胞治療の技術開発に取り組んでいます。