矢野 隆光

秋田県生まれ。東京大学大学院博士課程在学中に、細胞内の正常なミトコンドリアDNAを増やすことができるミトコンドリアDNAと結合するポリアミド化合物を開発し、その物質特許に基づき、ミトコンドリア病の治療薬の研究開発に携わる。2016年には友人とバイオベンチャーを立ち上げ、現在はミトコンドリア病を含む遺伝子難病などの治療薬の市場投入に奔走している。また欠失などの遺伝子変異によって生じる遺伝子の読み枠（Open Reading Frames：ORFs）のずれを修正する「プログラムド・リボソーマル・フレームシフト（PRF）」を誘導する治療分子の開発にも近年成功し、従来の薬では不可能だったデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者の自立歩行を可能にする新薬の創出を目指している。

2021年には、ジストロフィン遺伝子の変異により引き起こされる、デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD)に対する、開発中の新規治療分子の開発ステージが動物試験に達したことにより、その動物試験の資金をクラウドファンディングにて集めることを企図し、2021年2月3日より、クラファンサイトなどから資金提供を呼び掛けた。その結果、目標額達成率170%を超える支援金が寄せられ、3月25日に成功裏のうちに無事に終了した。

今回のクラウドファンディングで皆様から寄せられた支援金を元に、2021年の8月の中旬に、筋ジスマウスを使った小規模の動物試験を施行することに決定した。この動物試験では、既に臨床試験に使用されているドラッグデリバリーシステム（DDS)を使用し、新規治療分子を筋ジスマウスに全身投与することで、マウスの筋組織におけるジストロフィン・タンパク質の発現を確認することを目的とし、この初回の筋ジスマウスの小規模動物試験は2022年7月末に無事、終了したところである。現在、入手したマウス筋組織の画像データ、筋ジスマウスの行動を撮影した動画データなどからの治療効果の詳細な解析を専門家を交えて進めている状況である。

＜皆様へ＞

デュシェンヌ型筋ジストロフィーマウスを使った動物試験が今年、2022年の7月末に何とか無事に終了することが出来ました。現在、専門家を交えての画像データなどの解析を進める予定です。個別ディスカッションを希望されている方々とは、入手した今回のマウスの動画データや、筋組織の各画像データをお見せしながら、意見交換出来ればと思います。研究レポートを希望された方々にも、専門家のコメントが得られ次第、送付したく思います。

この度、初回の新規治療分子の筋ジスマウスへの投与実験の終了をサポーター皆様に一旦、告知致しますが、可能な限り、皆様と専門家に指摘された点を中心に評価など議論し、継続的に今後の筋ジストロフィー治療薬の研究プロジェクトをどの様に臨床試験まで進めるかをご相談することが出来れば幸いです。今後公開される情報をフォロー、注意して頂ければ幸いです。何卒、引き続き、宜しくお願い申し上げます。

アカデミスト株式会社様のクラファンサイトは下記のURLです：

https://academist-cf.com/projects/210?lang=ja （「アカデミスト＋筋ジストロフィー」でgoogleなどで検索しても見つかります）。

また、SNS、ツイッターでも情報の発信を始めました：

Facebook：https://www.facebook.com/profile.php?id=100030928695425

LinkedIn：https://www.linkedin.com/in/takamitsu-yano-ph-d/

Twitter：https://twitter.com/takamitsu_yano （唯一のアカウント。裏垢はありません）。

なお。今回のデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療分子の動物試験のクラファン活動がJMDA：(社) 日本筋ジストロフィー協会様の方でご紹介頂きました。有難うございました：

https://www.jmda.or.jp/members-only/medical/medical-info-2021021001/

JMDAの筋ジストロフィーの研究動向のリスト（弊社へのリンク有り）：https://www.jmda.or.jp/muscular-dystrophy/research-trend/