MISC

2012年11月

稀少肺難病との闘い : リンパ脈管筋腫症の国際共同臨床試験

新潟医学会雑誌
  • 中田 光
  • ,
  • Nakata Koh

126
11
開始ページ
573
終了ページ
577
記述言語
日本語
掲載種別
出版者・発行元
新潟医学会

リンパ脈管筋腫症(Lymphangioleiomyomatosis ; LAM)は若年女性が罹り, 予後不良の難病である. ラパマイシン標的蛋白質(mTOR)阻害薬のシロリムスが有効であることが, 医師主導の国際的な多施設共同臨床試験(Multicenter International LAM Efficacy of Sirolimus Trial ; MILES試験)で検証され, 2011年3月16日のThe New England Journal of Medicineに報告された. 生命科学医療センターと第二内科呼吸器グループは, 厚生労働科学研究費「臨床試験推進研究事業」費を得て, 近畿中央胸部疾患センターとともに同試験に参加し, 試験の成功に貢献した. 参加までの経緯と結果について述べたい.Lymphangioleiomyomatosis (LAM) is an uncommon lung disease that affects mostly female. LAM has an insidious onset, and is typically slowly progressive. Until recently, there was no proven therapies for LAM except for lung transplantation. To assess the effect of sirolimus, a mTOR inhibitor, on biological and clinical markers of lung function and to assess the safety, a trial was designed as a multi-center international, phase III, randomized, double-blind, placebo-controlled intention to treat (MILES trial). Respiratory disease group in The Second Department of Medicine and Bioscience Medical Research Center, Niigata University Hospital participated in the trial with Kinki Chuo Chest Medical Center and enrolled total 24 patients in Japan. On one year of oral sirolimus, patients with LAM and moderate respiratory impairment had significant but modest benefits on lung function and measures of quality of life or functional performance. The safety profile of the drug was acceptable and consistent with the known toxicities. Thus, Japanese research group contributed to the success of MILES trial.

リンク情報
CiNii Articles
http://ci.nii.ac.jp/naid/120005676397
CiNii Books
http://ci.nii.ac.jp/ncid/AN00182415
URL
http://id.ndl.go.jp/bib/024320693
URL
http://hdl.handle.net/10191/35435
URL
http://search.jamas.or.jp/link/ui/2013193651
ID情報
  • ISSN : 0029-0440
  • CiNii Articles ID : 120005676397
  • CiNii Books ID : AN00182415

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