トランスサイレチン (TTR) アミロイドーシスは，四量体血清タンパク質であるTTRの正常体もしくは変異体が細胞外に分泌された後にアミロイド線維を形成し，体内の様々な部位に沈着する疾患である．本研究では，TTR 安定化化合物の探索および変異型TTR の不安定化薬（アミロイド線維の伸長阻害または溶解促進薬，TTRタンパク質の細胞外分泌を抑制する化合物）の探索を目的に，ハイスループットスクリーニング (HTS) による化合物の選別と細胞評価系による効果の検討を行った．その結果，TTR 四量体安定化薬13 種類，および，TTR アミロイド溶解薬2種類，TTR分泌抑制薬1種類を新規に同定した．