最近のハイスループットシークエンシングによる情報から、がん細胞のゲノム異常とエピゲノム異常の新たな特徴がみえてきた。がん細胞のエピゲノム異常は複雑であるが、その可逆性からエピゲノム治療薬を用いて正常に近づけることが期待できる。さらにがん幹細胞とよばれる可塑性の高い治療抵抗性の細胞集団に対して、エピゲノム調節機構を標的とすることが有効ながん治療法となりうる。これまですでにいくつかのエピゲノム治療薬が開発されており、一部の腫瘍に有効であることが明らかとなってきた。本稿では最近のエピゲノム治療薬開発にかかわる基礎的研究から臨床応用までについて解説する。(著者抄録)