ゲノム編集法の進歩により、従来のいわゆる遺伝子付加治療では困難であった遺伝子ノックアウトや遺伝子修復による治療ストラテジーが可能になった。海外では、既にいくつかの臨床試験が行われている。一方、ゲノム編集の臨床応用には、従来の遺伝子治療の課題に加えて、酵素のオフターゲット変異などによるDNA変異導入のリスクなどゲノム編集技術に特有の課題がある。より広範な疾患に対する治療応用に向けて、既存の治療法と比較しての客観的なリスクベネフィットを考える必要がある。(著者抄録)